Durante esta reunión, se recalcó que tanto la ley de uso compasivo en el Estado español como el posicionamiento del comité CHMP de la agencia europea del medicamento (EMA) están alineados con respecto a favorecer la accesibilidad de este fármaco a los niños que están en esta situación.
En este sentido, la Asociación entregó documentación donde incluían los resultados del último ensayo clínico, la carta en respuesta al informe del Comité de Bioética de Aragón, la reclamación solicitando la autorización del medicamento Translarna (Atalureno) a los tres niños aragoneses que cumplen los criterios médicos para acceder a este fármaco y una carta del Dr. Juan Jesús Vílchez, del Servicio de Neurología del Hospital Universitario La Fe, recomendando el uso compasivo del fármaco en estos tres casos.
Para la Asociación, dicha documentación demuestra "claramente" que a pesar de que los resultados a nivel de eficacia no son totalmente satisfactorios, en el subgrupo que están los niños aragoneses los beneficios son claros. También destacan que la documentación entregada fue firmada por más de 50 asociaciones aragonesas. Y la reclamación fue firmada por más de 1.500 personas que se suman a las 370.000 firmas recogidas electrónicamente por change.org.
La Asociación informa que "dada la solidez de los datos aportados", el consejero se mostró de acuerdo en volver a revisar toda la documentación aportada por la entidad para decidir finalmente si se concede o no el medicamento a los tres niños aragoneses con distrofia muscular. A pesar de la insistencia de la Asociación no ha concretado un plazo para tomar la decisión.
"Sin duda, la autorización de Translarna sería el mejor regalo de Navidad para estos niños y sus familias", afirman.
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de la proteína distrofina funcional que afecta principalmente a varones. La distrofina es fundamental para la estabilidad estructural de los músculos esqueléticos, el diafragma y el miocardio. En los pacientes que presentan DMD, la manifestación más grave del trastorno, es la perdida de la capacidad de caminar a la temprana edad de siete-diez años y sufren complicaciones cardiovasculares y respiratorias potencialmente mortales a finales de su adolescencia y en la veintena.
